Разработанное в «Сириусе» лекарство от СМА начнут производить в 2025 году

Ученые университета «Сириус» разработали первый, полностью отечественный препарат, предназначенный для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (является смертельно-опасным и редким заболеванием). Промышленное производство лекарства начнется в 2025 г. Об этом «Ведомости Юг» сообщила пресс-служба вуза со ссылкой на председателя Ученого совета университета и директора Научного центра трансляционной медицины Романа Иванова.

Препарат будет называться Risdiplam и его производство пройдет на площадке компании-резидента Инновационного научно-технологического центра «Сириуса» (ИНТЦ). В пресс-службе не уточнили, что это будет за компания.

Спинально-мышечная атрофия (СМА)

Является орфанной (редкой) болезнью, из-за которой нервные клетки, передающие импульсы в мышцы, работают неправильно и отмирают. Из-за этого мышцы слабеют, и эта слабость все время прогрессирует. Рано или поздно болезнь поражает мускулатуру, отвечающую за дыхание и глотание. Часто подобные заболевания не имеют терапии или же терапия очень дорого стоит, а препараты, помогающие с этим бороться, импортируются из-за рубежа

По словам Иванова, помимо Resdiplam сегодня в университете разрабатываются и другие инновационные препараты генной терапии (например, для лечения наследственной слепоты) и импортозамещающие субстанции. Последние необходимы для того, чтобы компании-партнеры «Сириуса» смогли приступить к выпуску копий дорогостоящих лекарственных препаратов для лечения наследственных заболеваний.

Как сообщали «Ведомости Юг», в ноябре 2024 г. на федеральной территории «Сириус» откроется производственная аптека, где будут производить препараты на заказ. В том числе речь шла о лекарствах от редких заболеваний, таких как спинальная мышечная атрофия или миодистрофия Дюшенна.

В апреле же стало известно, что технология производства лекарств для аптеки будет передана ООО «Компаундинговые фармацевтические решения» («КФР»). В конце 2022 г. компания планировала создать опытно-промышленный участок производства химических субстанций на федеральной территории.

По данным системы «СПАРК-Интерфакс», ООО «КФР» зарегистрировано в декабре 2023 г. Головной компанией является ярославское ООО «Р-Фарм Холдинг» − ему принадлежит 80% в уставном капитале компании. Еще 20% находится под контролем АО «Фармактив» из Екатеринбурга.

Необходимость создания производственной аптеки специалисты связывали с тем, что зачастую лекарству нужно около 10 лет, чтобы добраться от пробирки до аптечного прилавка. Введение предприятия позволит сократить время изготовления препаратов в несколько раз.